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USA: premier traitement efficace contre la myélofibrose, un cancer du sang

Les résultats de cet essai clinique avaient conduit l'agence américaine des médicaments (FDA) à approuver en novembre la mise sur le marché du ruxolitinib, dont le nom commercial est Jakafi, du laboratoire Incyte Corp. Le Jakafi a pour caractéristique de bloquer une protéine (JAK2 tyrosine) et est destiné à des malades dont la myélofibrose est à un stade avancé ou intermédiaire. Ce cancer du sang se caractérise par une surproduction de cellules rouges et blanches par la moelle osseuse.

Pour cet essai, dont les résultats sont publiés dans le New England Journal of Medicine daté du 1er mars, plus de 300 malades répartis dans 89 centres de soins américains ont été suivis, notamment par les chercheurs du Centre Anderson du cancer à Houston (Texas, sud) et de la Mayo Clinic à Scottsdale (Arizona, sud-ouest). L'essai révèle "que le ruxolitinib est clairement plus efficace pour soulager les malades de leurs symptômes et améliorer leur qualité de vie que tout ce que nous pouvions leur offrir auparavant", selon le Dr Jason Gotlib, professeur adjoint de médecine à l'Université Stanford (Californie, ouest) et co-auteur de l'étude.

Un expérience similaire menée en Europe a aussi montré que le ruxolitinib était actuellement la meilleure thérapie pour réduire le gonflement de la rate et les autres symptômes de ce cancer, comme la fièvre. Près de 46% des patients de l'étude traités avec du ruxolitinib ont vu leur état s'améliorer, contre 5% des patients du groupe traité avec un placebo.

Ce traitement a aussi permis une réduction de 5O% de la mortalité des malades au bout d'un an, explique le Dr Gotlib, qui précise toutefois que sur le long terme les effets ne sont pas encore clairs. "Le ruxolitinib ne guérit pas la maladie", souligne-t-il, mais "les bienfaits cliniques sont significatifs et substantiels, ce qui permet à de nombreux patients de retrouver des activités normales".

La myélofibrose touche 30 000 personnes chaque année aux Etats-Unis.

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